Una manera de lograr nuevos tratamientos es encontrar un atomizador en aerosol que pueda utilizarse para llevar los medicamentos—o la proteína CFTR normal o una droga que compense a la proteína defectuosa—derecho a los pulmones del paciente, donde se necesitan más.
Dos equipos de investigadores lograron corregir el defecto de la FQ en una placa de cultivo, insertando genes normales en células de pacientes con FQ. Pero tratar a los pacientes resultó ser más difícil.
Aún existen muchos obstáculos técnicos antes de que el gen normal o su proteína se puedan usar como tratamientos eficaces para la FQ. Los adelantos recientes en la producción de drogas incluyen el desarrollo de una droga que afina el moco, llamada "Pulmozime", y el descubrimiento de que dosis altas de ibuprofeno reducen la tasa de inflamación del pulmón en personas con FQ. Actualmente, otras drogas que se están ensayando podrían ayudar a liberar las rutas aéreas de la mucosidad o a prevenir su formación.
"Pienso que todavía está abierta la pregunta sobre si el enfoque de la terapia con drogas o si el enfoque de la terapia génica—o alguna combinación de las dos—es la mejor manera de progresar en esta enfermedad", dice Collins. La respuesta puede llegar de varios de los modelos animales de FQ que están siendo desarrollados por muchos grupos de investigadores, que están utilizando animales para tratar de encontrar una cura para la enfermedad.
— Maya Pines
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